Che cos'è il Patisiran e come lo studio clinico APOLLO si inserisce nelle prospettive nel trattamento della amiloidosi hATTR

Lo scorso anno la Fda ha approvato il Patisiran, il primo farmaco specificamente autorizzato per il trattamento di una malattia rara e mortale chiamata amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Sviluppato dalla biotech americana Alnylam, è stato messo in commercio con il marcio Onpattro.

La decisione è stata anche una pietra miliare scientifica: segna la prima approvazione in assoluto per un farmaco che utilizza la RNA interference, un meccanismo di difesa presente in natura che le cellule possono utilizzare per mettere a tacere un gene prima che produca una proteina dannosa.

«Questa approvazione fa parte di un'ondata più ampia di progressi che ci consentono di trattare la malattia affrontando effettivamente la causa alla radice, permettendoci di arrestare o invertire una condizione, piuttosto che essere in grado solo di rallentarne la progressione o di curare i suoi sintomi. In questo caso, gli effetti della malattia causano una degenerazione dei nervi, che può manifestarsi in dolore, debolezza e perdita di mobilità", ha detto il Commissario dell'Fda Scott Gottlieb "Nuove tecnologie come gli inibitori dell'RNA, che alterano i fattori genetici di una malattia, hanno il potenziale di trasformare la medicina, in modo da poter meglio affrontare e anche curare le malattie debilitanti. Ci impegniamo a far progredire i principi scientifici che consentono lo sviluppo e la revisione efficienti di trattamenti sicuri, efficaci e innovativi, in grado di cambiare la vita dei pazienti.»

L'approvazione dell'Fda è specifica per il trattamento dei danni ai nervi periferici subiti dai pazienti con hATTR e rappresenta il culmine di quasi due decenni di lavoro scientifico iniziato quando gli scienziati Andrew Fire e Craig Mello scoprirono l'RNAi 20 anni fa. Nel 2006, hanno vinto un premio Nobel per la loro scoperta.

Dal 2002, Alnylam, la più grande azienda del settore RNAi, ha cercato di utilizzare il metodo per produrre farmaci innovativi. Altri tre farmaci di Alnylam che sfuttano la RNAi sono in fase avanzata di sviluppo, per l'emofilia, il colesterolo elevato e la porfiria epatica acuta (una malattia epatica rara).

«Dopo 16 anni, una perseveranza instancabile e miliardi di dollari in investimenti, siamo finalmente riusciti a far progredire la terapia RNAi nel suo complesso, per ottenere una nuova classe di farmaci innovativi", ha dichiarato il CEO dell'azienda John Maraganore alla testata Xconomy. "Cosa conta di più? La differenza che ora possiamo fare nella vita dei pazienti con amiloidosi da hATTR.»

Si stima che la hATTR colpisca 50mila persone in tutto il mondo. Le persone che hanno la malattia fanno una versione mutata della transtiretina (TTR), una proteina che si accumula in ciuffi piegati male, causando danni a una varietà di tessuti in tutto il corpo. Alcuni pazienti soffrono solo il danno nervoso, che inizia con intorpidimento delle dita dei piedi, poi, i piedi, e si muove verso l'alto. Altri soffrono di problemi cardiovascolari che possono determinare scompenso cardiaco e morte. La maggior parte dei pazienti ha entrambi i problemi. Gli unici trattamenti finora effettuati negli Stati Uniti sono i trapianti di fegato o diflunisal, un farmaco antinfiammatorio usato off-label per "stabilizzare" la proteina TTR e rallentare i danni nervosi progressivi. Ma i trapianti di fegato sono rischiosi, difficili da ottenere, e non sempre funzionano. E il diflunisal può causare problemi di stomaco o reni, quindi non è per tutti.

Il paradigma terapeutico per l'hATTR è stato però modificato. Il farmaco di Alnylam è una piccola molecola di RNA, somministrata al fegato da una nanoparticella lipidica, che agisce interferendo con l'RNA che produce la forma anomala della transtiretina proteica (TTR) per bloccare la produzione della proteina.

L'efficacia di Onpattro è stata dimostrata in uno studio clinico che ha coinvolto 225 pazienti, 148 dei quali sono stati assegnati randomizzati a ricevere un'infusione di Onpattro una volta ogni tre settimane per 18 mesi, e 77 dei quali sono stati assegnati a ricevere un'infusione di placebo alla stessa frequenza. I pazienti che hanno ricevuto Onpattro hanno avuto risultati migliori su misure di polineuropatia tra cui la forza muscolare, valutazioni su diverse sensazioni (dolore, temperatura, intorpidimento), riflessi e sintomi autonomici (pressione arteriosa, frequenza cardiaca, digestione) rispetto a coloro che hanno ricevuto l'infusione di placebo. I pazienti sottoposti a trattamento con patisiran hanno ottenuto risultati migliori anche per quanto riguarda la valutazione della deambulazione, dello stato nutrizionale e della capacità di svolgere attività di vita quotidiana.
 
Lo studio clinico APOLLO
 
Nello studio clinico APOLLO sono state valutate la sicurezza e l’efficacia di patisiran in una popolazione arruolata a livello globale e di pazienti affetti da amiloidosi hATTR. Lo studio ha dimostrato la superiorità di patisiran, rispetto al placebo nel miglioramento dei parametri relativi a polineuropatia, qualità della vita, attività quotidiane, deambulazione, stato nutrizionale e sintomatologia autonomica in pazienti adulti con amiloidosi hATTR. Per valutare funzionalità motoria, sensoriale e nervosa, riflessi e pressione posturale è stata utilizzata la scala modificata del Neuropathy Impairment Score (mNIS+7).

•    A 18 mesi, il trattamento con patisiran ha determinato una variazione media di 6,0 punti (miglioramento) nel punteggio mNIS+7 ottenuto al basale, rispetto a un aumento medio di 28,0 punti (peggioramento) segnalato per il gruppo placebo. Con una differenza media complessiva di 34,0 punti del braccio patisiran rispetto al placebo.
•    Mentre quasi tutti i pazienti trattati con patisiran hanno avuto un beneficio terapeutico rispetto al placebo, il 56% dei pazienti trattati con patisiran ha ottenuto un notevole miglioramento nei parametri di valutazione della polineuropatia (punteggio mNIS+7 migliorato) rispetto al proprio livello basale dopo 18 mesi di terapia, rispetto al 4% dei pazienti ai quali era stato somministrato il placebo.
•    A 18 mesi, il 51% dei pazienti patisiran ha ottenuto un miglioramento nella qualità della vita misurato in base al punteggio Norfolk QOL-DN, rispetto al 10% dei pazienti placebo.
•    Nel corso dei 18 mesi di terapia, i pazienti trattati con patisiran, hanno ottenuto un notevole beneficio in tutti gli altri endpoint di efficacia, tra cui attività quotidiane, deambulazione, stato nutrizionale e sintomatologia autonomica.
•    Patisiran ha ottenuto dati favorevoli sugli endpoint esplorativi relativi a struttura cardiaca e parametri funzionali nei pazienti con interessamento cardiaco.
•    L’incidenza e la gravità degli eventi avversi sono stati simili nei pazienti trattati con patisiran e con placebo. Gli eventi avversi più comuni segnalati nei pazienti trattati con patisiran, con una frequenza almeno del 3% superiore a quella registrata nei pazienti trattati con placebo, sono stati l’edema periferico e le reazioni correlate all’infusione. 

FONTE: Pharmastar

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Allerta dellʼAifa su alcuni antibiotici chinolonici di uso comune: rischio reazioni avverse gravi e persistenti

Allerta dell'Agenzia Italiana del farmaco su alcuni antibiotici di uso comune per il rischio di gravi effetti collaterali "invalidanti, di lunga durata e potenzialmente permanenti". L'Agenzia ha diffuso una nota con indicazioni rivolte ai medici. Nel mirino i medicinali che contengono fluorochinoloni e chinoloni, che verranno ritirati dal commercio. Si raccomanda prudenza nelle prescrizioni anche per i pazienti anziani.

Ai medici viene indicato di non prescrivere tali medicinali in casi quali il trattamento di infezioni non gravi o per infezioni non batteriche.

Il medico deve inoltre informare il paziente di "interrompere il trattamento ai primi segni di reazione avversa grave quale tendinite e rottura del tendine, dolore muscolare, neuropatia" e di consultare il proprio medico per ulteriori consigli.

L'Ema (Agenzia europea del farmaco), si legge ancora nell'allerta dell'Aifa, "ha riesaminato nei mesi scorsi gli antibiotici chinolonici e fluorochinolonici per uso sistemico ed inalatorio per valutare il rischio di reazioni avverse gravi e persistenti (che durano mesi o anni), invalidanti e potenzialmente permanenti, principalmente a carico del sistema muscoloscheletrico e del sistema nervoso.

Le reazioni avverse gravi a carico del sistema muscoloscheletrico includono tendinite, rottura del tendine, mialgia, debolezza muscolare, artralgia, gonfiore articolare e disturbi della deambulazione. Gli effetti gravi a carico del sistema nervoso periferico e centrale includono neuropatia periferica, insonnia, depressione, affaticamento e disturbi della memoria, oltre che compromissione della vista, dell'udito, dell'olfatto e del gusto. Sono stati segnalati soltanto pochi casi di queste reazioni avverse invalidanti e potenzialmente permanenti, ma è verosimile una sotto-segnalazione.

A causa della gravità di tali reazioni in soggetti fino ad allora sani, la decisione di prescrivere chinoloni e fluorochinoloni dev'essere presa dopo un'attenta valutazione dei benefici e dei rischi in ogni singolo caso".

FONTE: TgCom.it

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Relacorilant (Cort125134), una nuova arma per combattere l'eccesso di cortisolo

Un nuovo farmaco si sta affacciando nella terapia della sindrome di Cushing, una patologia caratterizzata da una serie di segni e sintomi, spesso gravi, legati ad un'iperproduzione di cortisolo. La sindrome di Cushing può essere causata da un eccesso di alcuni farmaci, come il cortisolo o il prednisone, oppure da una eccessiva produzione di cortisolo da parte delle ghiandole surrenali, talvolta in seguito ad una neoplasia. I casi conseguenti ad un adenoma pituitario ACTH-secernente sono noti come malattia di Cushing, che rappresenta la seconda causa più comune. Il quadro sintomatologico include una svariata serie di sintomi, fra cui astenia e facile affaticabilità per aumento del catabolismo proteico, osseo e cutaneo; odolori ossei ed articolari; osteoporosi; rapido aumento di peso con obesità centripeta, particolarmente a livello di tronco e faccia ("faccia a luna piena" e "gibbo di bufalo"); perdita della libido, impotenza, frigidità; ipertensione; amenorrea, dismenorrea ed irsutismo nella donna; iperglicemia, diabete mellito tipo II e intolleranza al glucosio; problemi psicologici (depressione, psicosi, nervosismo ed irritabilità); problemi cutanei con aree di atrofia e strie rosso-violacee tipiche sui fianchi sull'addome (dette striae rubrae) e sugli arti inferiori (teleangectasie), seborrea;  allungamento del tempo di cicatrizzazione e tendenza alle infezioni; ipotrofia degli arti inferiori.

Il Relacorilant è una molecola cardine di una terapia sperimentale sviluppata da Corcept Therapeutics e che può gestire efficacemente gli effetti dell'eccesso di cortisolo in pazienti con sindrome di Cushing, secondo i dati provvisori di uno studio di fase 2 in corso. In particolare, il trattamento ha migliorato significativamente la tolleranza allo zucchero e i livelli di osteocalcina, un biomarcatore di crescita osseo comunemente soppresso dall'eccesso di cortisolo.

Relacorilant, noto anche come CORT125134, è stato progettato per prevenire gli effetti dell'eccesso di cortisolo bloccando uno dei suoi recettori, il recettore dei glucocorticoidi.

In uno studio di Fase 1 con volontari sani, dosi multiple di relacorilante hanno avuto un effetto simile a quello di Korlym (mifepristone) - un medicinale approvato per i pazienti di Cushing - senza i suoi noti effetti collaterali.

Oltre ai primi dati sull'efficacia, lo studio ha mostrato che il trattamento era generalmente sicuro e ben tollerato dai pazienti, con eventi avversi di gravità lieve.

In particolare, negli studi clinici che utilizzano CORT125134 come monoterapia non sono state identificate reazioni avverse attese gravi fintanto che le dosi siano mantenute inferiori a 500 mg. Fra gli eventi avversi lievi abbiamo soprattutto dolori muscolari e una piastrinopenia che si è subito risolta al momento della sospensione del farmaco. Risultati dalla coorte trattata alla dose ripetuta più alta di 500 mg di Relacorilant ha indicato che questa dose ha superato la dose massima tollerata, con comparsa di sintomi muscoloscheletrici e connettivi, disturbi tissutali e otite media. La valutazione di genotossicità in vitro e in vivo ha rivelato che Relacorilant è privo di mutazioni potenziale. È in corso uno studio di carcinogenesi di 2 anni.

Questi risultati hanno supportato il lancio dello studio di Fase 2 in pazienti con sindrome di Cushing. Nel trial, circa 30 pazienti ricevono dosi crescenti di relacorilant per un totale di 12 settimane.

I pazienti erano divisi in due gruppi. Il primo gruppo, che comprende 17 pazienti, riceve la dose più bassa - 100 mg / die di relacorilant per quattro settimane, seguita da 150 mg / die per quattro settimane e poi da 200 mg / die per le ultime quattro settimane. Il secondo gruppo, chiamato coorte ad alto dosaggio, viene trattato con un regime simile ma con una dose iniziale di 250 mg / die e una dose finale di 350 mg / die.

I pazienti nel gruppo a basso dosaggio hanno mostrato un miglioramento significativo della tolleranza al glucosio e un aumento del 60% dell'osteocalcina nel sangue.

Inoltre, il trattamento ha ridotto la pressione del sangue nel 45% dei pazienti con ipertensione incontrollata da eccesso di cortisolo. È importante sottolineare che i risultati dopo 12 settimane di relacorilant erano simili a quelli osservati dopo sei mesi di trattamento con Korlym.

In definitiva, i dati sulla sicurezza continuano a mostrare un profilo positivo, senza evidenza di effetti avversi gravi e nessuna affinità verso il recettore del progesterone, che è un grosso inconveniente di Korlym.

"I risultati clinici di Relacorilant sono sorprendenti perché le dosi ricevute da questi pazienti sono state le più basse dello studio. Non ci aspettavamo che i pazienti sperimentassero alcun significativo beneficio clinico, ma chiaramente lo hanno fatto ", ha detto Robert S. Fishman, MD, chief medical officer di Corcept. "Non vediamo l'ora di presentare i dati di questi pazienti a basso dosaggio alla riunione AACE della prossima settimana. Con la coorte finale ad alta dose dello studio completamente arruolata, avremo i dati definitivi nel terzo trimestre. "

Supportato da questi dati preliminari, Corcept ha accelerato i preparativi per uno studio di fase 3 su relacorilant nei pazienti con sindrome di Cushing. Corcept ha annunciato in un comunicato stampa che il processo (NCT02804750) ha completato l'arruolamento del paziente. I risultati dei primi pazienti saranno presentati durante la 27a riunione annuale dell'American Association of Clinical Endocrinologists (AACE), 16-20 maggio a Boston. I dati completi sono attesi per il terzo trimestre del 2018.

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FederFarma: in calo la spesa farmaceutica, boom dei farmaci generici

I dati FederFarma sulle categorie terapeutiche più prescritte nel 2017

Ammonta a 8,289 miliardi la spesa farmaceutica netta del Ssn canale farmacia del 2017 (la lorda è stata di 10,472 miliardi) secondo i dati diffusi ieri da Federfarma, registrando un calo, pari a -1,9% rispetto al 2016 e confermando il trend di riduzione della spesa per farmaci erogati dalle farmacie nel normale regime convenzionale.

Un calo determinato da una diminuzione del -1,2% del numero delle ricette SSN e da un’analoga riduzione del valore medio della ricetta (netto -0,7%; lordo -0,4), conseguente alla diminuzione del prezzo medio dei farmaci prescritti in regime convenzionale (-0,7%).

Pochi giorni fa i dati IQVIA rilevavano che a fronte di tale calo di spesa e di consumi nell’ambito della spesa convenzionata corrisponde, invece, sempre nel 2017 un rilevante incremento della spesa (+13,3%) e del numero di pezzi di farmaci (+11%) erogati in distribuzione per conto (DPC).

Questo aumento sensibile – sottolinea Federfarma -  si colloca all’interno di un incremento della spesa complessiva per farmaci acquistati direttamente dalle strutture pubbliche che nel 2017 è stato pari al +3,9%.

Nel 2017 le ricette sono state oltre 580 milioni, pari in media a 9,57 ricette per ciascun cittadino. Le confezioni di medicinali erogate a carico del SSN sono state oltre 1.103 milioni (-1,2% rispetto al 2016). Ogni cittadino italiano ha ritirato in farmacia in media 18,2 confezioni di medicinali a carico del SSN, di prezzo medio pari a 9,42 euro (9,48 euro nel 2016).

Le farmacie – sottolinea ancora Federfarma - continuano a dare un rilevante contributo al contenimento della spesa, oltre che con la diffusione degli equivalenti e la fornitura gratuita di tutti i dati sui farmaci SSN, con lo sconto per fasce di prezzo, che ha prodotto nel 2017 un risparmio di circa 415 milioni di euro, ai quali vanno sommati circa 67 milioni di euro derivanti dalla quota dello 0,64% di cosiddetto pay-back, posto a carico delle farmacie a partire dal 1° marzo 2007 e sempre prorogato, volto a compensare la mancata riduzione del 5% del prezzo di una serie di medicinali.

A tali oneri si è aggiunta, dal 31 luglio 2010, la trattenuta dell’1,82% sulla spesa farmaceutica, aumentata, da luglio 2012, al 2,25%.

Tale trattenuta aggiuntiva ha comportato, per le farmacie, un onere quantificabile nel 2017 in circa 188 milioni di euro.

Complessivamente, quindi – rileva Federfarma - il contributo diretto delle farmacie al contenimento della spesa, nel 2017, è stato di circa 670 milioni di euro.

È bene ricordare – nota l’associazione dei titolari di farmacia - che lo sconto a carico delle farmacie ha un carattere progressivo in quanto aumenta all’aumentare del prezzo del farmaco, facendo sì che i margini reali della farmacia siano regressivi rispetto al prezzo.

Le farmacie rurali sussidiate e le piccole farmacie a basso fatturato SSN (i cui limiti sono stati aggiornati dalla legge 172/2017 a decorrere dal 1° gennaio 2018) godono di una riduzione dello sconto dovuto al SSN.

L’incidenza sulla spesa lorda delle quote di partecipazione a carico dei cittadini è aumentata, passando dal 14,2% del 2016 al 14,4% del 2017. Nelle Regioni con ticket più incisivo le quote di partecipazione hanno un’incidenza sulla spesa lorda tra il 12,3% e il 20,9% (in Valle d’Aosta).

Complessivamente i cittadini hanno pagato oltre 1,5 miliardi di euro di ticket sui farmaci, di cui più del 67% (dato AIFA) dovuto alla differenza di prezzo rispetto al farmaco equivalente meno costoso.

Federfarma sottolinea poi che continua ad aumentare l’incidenza dei farmaci inseriti nelle liste di riferimento AIFA a seguito della scadenza del brevetto del farmaco di marca.

A livello nazionale l’incidenza delle confezioni di farmaci a brevetto scaduto sul totale delle confezioni erogate in regime di SSN è a oltre l’80%, mentre la relativa spesa super il 61% del totale.

L’incidenza delle confezioni di generici veri e propri è pari al oltre il 29% del totale per una spesa per a oltre il 18% del totale, con notevoli differenze a livello regionale.

Il calo della spesa farmaceutica convenzionata è particolarmente evidente in Puglia, Sardegna, Sicilia, dove è correlato a un sensibile calo del numero delle ricette.

In controtendenza la Lombardia, l’unica a far registrare un incremento di spesa, nonostante il calo del numero delle ricette. L’aumento di spesa è legato a una crescita del valore medio delle ricette.

Anche nel 2017 i farmaci per il sistema cardiovascolare si sono confermati la categoria a maggior spesa, pur facendo segnare una sensibile diminuzione della spesa (-3,6%%) e (meno evidente) dei consumi (-0,3%), a seguito del maggior utilizzo di medicinali a brevetto scaduto di prezzo più basso.

Tra le 10 categorie di farmaci più prescritte anche nel 2017 si collocano al primo posto gli inibitori della pompa acida (farmaci per gastrite, ulcera, reflusso gastrico), che tuttavia continuano a far registrare un calo dei consumi (-3,2% rispetto al 2016).

All’interno della categoria dei farmaci antipertensivi continua l’aumento delle prescrizioni di betabloccanti. Prosegue anche la crescita dei consumi di vitamina D (+6,5% rispetto al 2016).

La specialità medicinale più prescritta (vedi tabella n. 5), continua a essere la cardioaspirina® (farmaco antiaggregante), nonostante il calo delle prescrizioni (-1,4% rispetto al 2016), seguita dal dibase® (farmaco per le carenze di vitamina D), in leggera crescita (+0,5%). In forte aumento i consumi del farmaco equivalente metformina Teva (per il trattamento del diabete di tipo 2).

FONTE: Quotidiano Sanità e FederFarma

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Sicilia, buon risultato nell'export della produzione farmaceutica: "Sud parte integrante di una realtà italiana hi-tech"

E’ il Sud d’Italia che traina il comparto farmaceutico con  25 impianti di produzione e ricerca e 13.000 addetti diretti e nell’indotto, raddoppiando negli ultimi 10 anni l’export, un risultato migliore della media europea e della Germania. a fronte di una diminuzione del 2% degli altri settori. Tra le regioni la Sicilia contribuisce con circa 1.000 addetti diretti, 2.500 nell’indotto e altri 9.000 nella distribuzione, intermedia e finale. A questi dati si aggiungono quelli della Provincia di Catania che rientra nella top 15 delle province farmaceutiche d’Italia.

I dati sono stati presentati oggi, nel corso del roadshow di Farmindustria dal titolo “Innovazione e Produzione di Valore. L’industria del farmaco: un patrimonio che l’Italia non può perdere”.

Innovazione e Produzione di valore è un percorso iniziato sei anni fa dalla Toscana, che ha toccato Emilia Romagna, Lombardia, Lazio, Puglia, Abruzzo, Marche, Toscana, Campania, Lombardia. A Catania, che rientra nella top 15 delle province farmaceutiche d’Italia, le aziende nel 2017 hanno fatto registrare quasi 270 milioni di export, una quota pari alla spesa farmaceutica pubblica dell’intera provincia.

“Occupazione qualificata, investimenti sul territorio e produzione made in Italy sono le caratteristiche dell’industria farmaceutica del Paese - dichiara Massimo Scaccabarozzi,Presidente di Farmindustria- Le imprese del farmaco generano un’occupazione stabile e qualificata anche per i giovani, in linea con il loro percorso di studi. E investono nel Paese 2,8 miliardi all’anno in Ricerca e Innovazione, grazie alla fiducia nei nostri ricercatori e nella rete di ricerca. Con risultati evidenti: l’Italia è leader continentale nelle terapie avanzate (3 su 6 autorizzate in Europa sono di origine italiana). E il Sud è parte integrante di una realtà che rappresenta al meglio l’italianità hi-tech nel mondo.”

FONTE: Quotidiano Sanità

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Sclerosi Multipla: l'EMA blocca la vendita del farmaco Zinbryta dopo 12 casi di meningoencefalite

Sospensione immediata della autorizzazione alla vendita e richiamo di tutti i lotti da farmacie e ospedali in Europa per Zinbryta, farmaco a base di daclizumab beta usato per il trattamento della sclerosi multipla: è la misura raccomandata dall’Agenzia europea del farmaco (Ema), dopo 12 casi di gravi infiammazioni cerebrali, con encefalite immunomediata e meningoencefalite - di cui tre mortali - segnalati nel mondo. In Italia i pazienti trattati con questo farmaco, confermano dall’Agenzia italiana del farmaco, sono circa 50.

Daclizumab è un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato, che si lega a CD25 (IL-2Rα) e inibisce il legame tra IL-2 e CD25. Daclizumab modula il segnale dell’IL-2 bloccando il segnale del recettore dell’ IL-2 ad alta affinità, CD25-dipendente, con conseguente disponibilità di maggiori livelli di IL-2 per il segnale attraverso il recettore dell’IL-2 ad affinità intermedia. Gli effetti fondamentali di tale modulazione della via del segnale dell’IL-2, potentialmente correlati, nella SM, agli effetti terapeutici di daclizumab, comprendono l'antagonismo selettivo delle risposte delle cellule-T attivate, e l'espansione delle cellule immunoregolatorie CD56 bright “ natural killer” (NK), che hanno mostrato di diminuire selettivamente i linfociti T attivati. Si ritiene che tali effetti immunomodulatori di daclizumab possano contribuire alla riduzione della patologia del SNC nella sclerosi multipla e possano, pertanto, ridurre le recidive e la progressione della disabilità.

I primi dati sembrano indicare che le infiammazioni possono essere collegate al farmaco. L’indicazione ai medici è di contattare immediatamente i pazienti in cura con questo medicinale per interrompere il trattamento e proporre alternative, seguendoli con esami specifici per almeno 6 mesi dopo la fine della terapia. La maggior parte dei 12 pazienti che ha sofferto di queste gravi reazioni ha riportato sintomi dopo 8 mesi dall’inizio del trattamento. I pazienti che stanno prendendo questo farmaco, precisa l’Agenzia europea del farmaco, devono chiamare subito il proprio medico, sospenderne l’assunzione e riferire se hanno avuto sintomi come febbre, forti mal di testa, nausea, ittero e vomito. La stessa azienda farmaceutica (Biogen Idec Ltd) ha già chiesto volontariamente il ritiro dell’autorizzazione alla vendita e informato l’Ema dell’intenzione di fermare gli studi clinici. La raccomandazione dell’Ema dovrà ora essere inviata alla Commissione europea per diventare legalmente vincolante.

Zinbryta era stato autorizzato nel 2016 e finora circa 8mila pazienti sono stati trattati nel mondo. In Europa la maggior parte sono in Germania. Si tratta di un anticorpo monoclonale indicato per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla, nelle forme recidivanti che hanno avuto una risposta inadeguata ad almeno due terapie e per i quali è controindicato il trattamento con qualsiasi altra terapia. In Italia il farmaco «non ha avuto una grande diffusione. È considerato un farmaco di terza linea, cioè viene usato dopo il fallimento di altri trattamenti - precisa Giancarlo Comi, direttore della divisione di Neurologia dell’ospedale San Raffaele di Milano -. E questo anche perché, fin dall’inizio, le agenzie regolatorie avevano individuato per questo farmaco dei fattori di rischio, che ne hanno limitato l’uso, nonostante la buona efficacia terapeutica».

Dopo una revisione per verificare gli effetti della terapia sul fegato, nel 2017 (cioè un anno dopo il suo arrivo sul mercato), il suo uso era stato limitato alle persone che avessero provato almeno altri due trattamenti, o che non potessero assumerne altri. «Oltre ai problemi al fegato sono emerse ora reazioni infiammatorie al sistema nervoso, che hanno portato a questi ultimi provvedimenti - prosegue Comi -. I rischi e i benefici di un farmaco emergono attraverso la sua osservazione protratta nel tempo, non solo con le sperimentazioni cliniche, soprattutto per i farmaci innovativi». In Italia sono circa 100mila i malati di sclerosi multipla. «Una malattia in espansione, soprattutto fra le donne - conclude Comi -, che rappresenta un problema di sanità pubblica. Lo sviluppo delle nuove terapie tuttavia, se la diagnosi della malattia viene fatta precocemente, ci permette oggi di essere ottimisti sulla sua gestione».

FONTE: Corriere Salute

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Dall'AIFA la ricetta per tagliare i costi sanitari e sopperire alla carenza di medici: proposta la prescrizione dei farmaci da parte degli infermieri

Intervenendo al congresso della neonata Federazione nazionale degli Ordini delle professioni infermieristiche, il direttore dell'Aifa (Agenzia del farmaco) Mario Melazzini ha accennato alla nuova idea per tagliare i costi sanitari e per sopperire alla carenza di medici di medicina generale: "Gli infermieri dovrebbero prescrivere alcuni farmaci e presidi sanitari". Questo avverebbe nell'ottica di un percorso che "possa garantire una risposta più funzionale ai pazienti", e l'idea sarebbe rafforzata dal fatto che "in molti Paesi questa possibilità già esiste".

Ovvio che per portare in fondo l'idea dovranno essere fatte significative modifiche di legge. Ci sarebbe poi da superare l'opposizione dei medici. Forse per questo Melazzini nel suo discorso ha accennato a un'altra novità, richiesta da tempo dai medici di famiglia. Cioè la possibilità di prescrivere i farmaci innovativi. Fino ad oggi, tra l'altro per motivi di controllo della spesa e dell'appropriatezza, questo tipo di prodotti super costosi dovevano essere indicati da uno specialista mediante la preparazione di un piano terapeutico. Questa idea non piace per nulla ai rappresentanti dei medici di famiglia. Così sembra che Melazzini abbia voluto offrire due proposte apprezzate dai diversi professionisti.

Il direttore ha aggiunto che "tutte le professionalità devono lavorare insieme: medici, operatori sanitari e soprattutto farmacisti". E l'infermiere può essere importante per la cosiddetta farmacia dei servizi, dove non si vendono soltando medicine ma si offrono una serie di servizi sanitari (dalle prenotazioni a certi esami). "Chi meglio di questi professionisti può essere trait d'union tra le diverse professionalità sanitarie coinvolte nella prescrizione?", ha detto il dg, ricordando anche come diversi Paesi europei hanno aperto a forme di indicazione prescrittiva da parte degli infermieri.

Il ministro alla Salute Beatrice Lorenzin ha detto che l'ipotesi della prescrizione da parte degli infermieri "in questo momento non è nell'agenda. Penso ci saranno altri momenti e altri luoghi nei quali riflettere su questo. Sinceramente conosco le richieste che vengono da entrambe le parti e sono questioni delicate, che non si esauriscono in una frase".

FONTE: Repubblica.it

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Ok del Governo all'importazione dall'estero "in casi eccezionali" di farmaci non autorizzati sul territorio nazionale

Sarà possibile importare dall'estero farmaci destinati ad uso personale, con la prescrizione del medico, non autorizzati in Italia. Lo prevede una circolare del ministero della Salute, precisando che sono compresi anche i super farmaci, come quelli per l'epatite, e i prodotti di ultima generazione. L'importazione, ad oggi non prevista, sarà consentita anche nel caso in cui il farmaco sia autorizzato in Italia ma con diverso dosaggio. Si prevede inoltre che l'importazione sia possibile se il paziente non rientra nelle categorie per cui l'erogazione è prevista dal SSN o per motivi legati all'eccessivo costo.

"A seguito delle numerose segnalazioni pervenute - si legge nella circolare - su conforme avviso dell`Agenzia italiana del farmaco, con la presente circolare, a tutela della salute dei pazienti, si intendono fornire a codesti uffici periferici istruzioni operative relative all`applicazione del dm 11 febbraio 1997, il quale ammette, ricorrendone i presupposti, l'importazione di medicinali regolarmente autorizzati in un Paese estero, ma non autorizzati all'immissione in commercio in Italia". Infatti "secondo i principi generali e le disposizioni vigenti in materia, nessun medicinale può essere commercializzato in Italia senza aver ottenuto un`autorizzazione della AIFA o un'autorizzazione a livello comunitario", con la circolare si stabilisce che "eccezionalmente, e in deroga a tale principio, è ammessa l'importazione per il solo uso personale di medicinali regolarmente autorizzati in un Paese estero in due ipotesi specificamente individuate".

Ovvero che si tratti di "medicinali posti regolarmente in vendita in Paesi esteri, ma non autorizzati all`immissione in commercio sul territorio nazionale, spediti dall`estero su richiesta del medico curante"; o "medicinali registrati in Paesi esteri, che vengono personalmente portati dal viaggiatore al momento dell`ingresso nel territorio nazionale, purché destinati a uso personale per un trattamento terapeutico non superiore a 30 giorni".

Esulta M5s - "Il ministero della Salute viene finalmente sulle nostre posizioni e dà il via libera all'importazione di farmaci innovativi, compresi quelli per la cura dell'epatite C, destinati a uso personale". Cosi' i deputati M5s in commissione Affari Sociali, secondo i quali questa "è una vittoria del buonsenso e per questa ragione ci siamo battuti al fine di sollecitare il ministero e tutto il Parlamento".

"Ancora adesso purtroppo - aggiungono - in Italia non tutti i cittadini riescono ad accedere al trattamento per la cura dell'Epatite C a spese della sanità pubblica e, visto l'alto costo di questi medicinali, per molte persone l'unica possibilità resta quella di rivolgersi all'estero, dove si possono trovare prezzi anche di molto inferiori rispetto ai nostri. Fino ad oggi però la Legge italiana impediva tale pratica perché considerata una forma di commercio illegale".

FONTE: TgCom.it

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Sanità, maggiore trasparenza sui compensi date dalle industrie farmaceutiche ai medici...

Rivoluzione in ambito medico in tema di trasparenza. Dal 30 giugno, quasi in contemporanea su tutti i siti delle industrie farmaceutiche, sarà possibile consultare l’elenco dei professionisti che hanno percepito una remunerazione, indicando fra l'altro quante volte è avvenuto e in quali occasioni nel corso dell'ultimo anno (2015). L’obiettivo dichiarato è scardinare i pregiudizi dell’opinione pubblica, convinta che medici e industrie farmaceutiche siano in combutta col fine di spingere questo o quell’altro farmaco. Così si spiega l’operazione trasparenza lanciata a livello europeo e raccolta dall’associazione delle aziende italiane con l’appoggio della federazione degli ordini dei medici (Onmceo).

Esempio: il 30 aprile il dottor Rossi ha fatturato 750 euro all’azienda ics per la partecipazione a una tavola rotonda di esperti svoltassi a Roma. A pochi giorni dalla scadenza dei termini, 7 medici su 10 hanno accettato con consenso scritto di comparire nella lista. Gli altri o non si sono ancora espressi oppure hanno rifiutato e sono stati inseriti in un contenitore di dati aggregati dove vengono indicati semplicemente gli importi complessivi del budget investito, senza nomi e cognomi. La rivoluzione, come la chiama il presidente di Farmindustria Massimo Scaccabarozzi, è stata voluta dai Paesi dell’associazione europea Efpia per cercare di sgombrare il campo, almeno in parte, dai sospetti che riguardano il conflitto di interessi tra gli imprenditori dei farmaci e coloro che li prescrivono. «Non ci aspettiamo di cambiare la mentalità in una sola volta, ci vorranno anni, questo è il primo passo importante», spera il leader dei produttori italiani. L’apertura degli elenchi del disclosure code, nome inglese dell’operazione, è molto attesa. In certi casi le percentuali hanno raggiunto l’80 per cento.

L’ impegno a dichiarare le forme di collaborazione con la classe medica era previsto da codici di autoregolamentazione aziendale e deontologici, ma con questa iniziativa viene rafforzato proprio per imprimere un cambio di rotta verso la trasparenza a beneficio dei pazienti e della fiducia nei confronti del sistema. «È impossibile sviluppare nuove molecole senza il supporto dei clinici esperti, non ho esitato a dischiudermi, collaboro con otto industrie. La professionalità va retribuita. Quanto? In un tavolo di consulenza gli opinion leader vengono pagati circa 250 all’ora», non ha difficoltà a raccontare Mario Boccadoro, uno dei massimi oncoematologi mondiali. Franco Perticone, presidente società italiana di medicina interna distingue: «Siamo d’ accordo però chi riceve un semplice rimborso spese per l’invito a un congresso, previa autorizzazione dell’ospedale di appartenenza, non può essere messo sullo stesso piano di chi riceve un compenso come relatore o consulente». Le aziende si augurano che il senso della disclosure venga compreso e non strumentalizzato colpevolizzando i produttori e il loro rapporto con il mondo scientifico: «È finito il tempo della caccia alle streghe. Basta con il pregiudizio che i medici, se retribuiti per il loro lavoro, siano più propensi a prescrivere. Senza di noi non ci sarebbero progressi nella ricerca e formazione». E il ministro della salute Beatrice Lorenzin: «Questo meccanismo servirà a rimuovere le zone d’ombra e conflitti di interesse poco chiari. Inizia una fase di comunicazione a viso scoperto».

FONTE: Corriere della Sera

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Stati Uniti, la folle storia del farmaco Daraprim: politico compra la società che lo produce, aumenta di 55 volte il prezzo e sui social insulta tutti i malati...

 Martin Shkreli, un nome sconosciuto ma recentemente salito alle cronache americane, si è infatti appena conquistato la fama di uomo più cattivo d’America. Sul social network gli scambi di insulti non sono mancati. È stato chiamato «canaglia», «sociopatico in bancarotta morale», «mostro» e «sei tutto ciò che non va con il capitalismo». Ma chi è sto simpaticone? Trentaduenne ragazzo prodigio della finanza, ex manager di hedge fund e amante della musica rap, Shkreli è ora a capo della Turing, casa farmaceutica che di recente ha acquistato i diritti di distribuzione del Daraprim, serve per curare la toxoplasmosi, malattia infettiva comune nelle persone affette da HIV, da malati di cancro e da chi soffre di gravi stati immunodepressivi. Come un perfetto "Joker" di Batman, il genio in una notte ha alzato il prezzo di 55 volte: da 13,50 a 750 dollari. Secondo l’Infectious Diseases Society of America è un «aumento ingiustificabile». E quando i giornalisti gli hanno chiesto spiegazioni via Twitter, le risposte sono state sempre volgari.

Ovviamente non è la prima casa farmaceutica ad aver compiuto una mossa simile: speculare sul prezzo dei farmaci di nicchia è, purtroppo, una pratica comune. Ma non era mai successo che chi ha preso questa decisione impopolare rispondesse in modo così irrispettoso. «Dal Daraprim noi dobbiamo fare profitti» ha dichiarato alla tv finanziaria Cnbc. Shkreli ha continuato ad alzare i toni, ha citato il messaggio del suo co-fondatore: «Oggi su Twitter sono tutti esperti farmaceutici», non dimostrando alcuna sensibilità. Per la testata d’informazione finanziaria The Street è il peggior amministratore delegato dell’industria biotech, interessato più ai social network che alla ricerca. E la reputazione è importante anche per chi vuole fare solo profitti. Il comportamento pubblico così scorretto ha infatti trascinato in basso le azioni di tutta l'industria farmaceutica. E così il 23 settembre Shkreli ha deciso di riportare il Daraprim a un prezzo accettabile.

Su una precedente versione del suo profilo Wikipedia si legge: «Markin Shkreli (1° aprile 1983) è un sociopatico specializzato in cure sanitarie». Il capo della Turing ha un account sul sito per incontri OkCupid, dove si descrive come «Intelligente, bellissimo e con tante altre buone qualità. Sono infinitamente divertente. Do sollievo comico e artistico, tutto in un’unica conveniente soluzione. Che affare!». E ancora: «Dedico molto tempo alle sofferenze del genere umano». Ora questo profilo è stato bloccato (ma è disponibile un backup qui), così come il suo account Twitter, che ora è protetto e tutti i messaggi sono stati offuscati. Ma anche prima dell’aumento di prezzo spropositato del Daraprim, Shkreli non sembra mai esser stato una persona popolare. Da amante del gioco di ruolo online League of legends, ha provato a entrare nella squadra che desiderava, ma è stato rifiutato anche dopo un'offerta da 1,2 milioni di dollari.

Shkreli non è un rampollo dell’alta società. Nato da una famiglia di immigrati albanesi e croati è cresciuto tra la classe operaia di Brooklyn, a New York. Ha dimostrato talento fin da ragazzo, quando ha saltato diverse classi fino ad arrivare alla laurea in Economia nel 2004. A 17 anni ha iniziato il suo primo stage presso Cramer Berkowitz & Co, il fondo speculativo gestito da Jim Cramer, volto televisivo molto noto negli Stati Uniti. Cramer è il conduttore di Mad Money, dove dà consigli agli investitori in modo irriverente (con urla e suoni campionati). Già allora la Sec, l'autorità di vigilanza della Borsa statunitense, aveva puntato gli occhi su di Shkreli con un indagine che si concluse con un nulla di fatto. A vent’anni ha deciso di mettersi in proprio e di avviare il suo hedge fund, Elea Capital Management. La società ha chiuso dopo un anno di vita in seguito a una causa da 2,3 milioni di dollari intentata dalla Lehman Brothers. Shkreli è stato fortunato, molto: la banca d'affari americana è fallita prima che arrivasse la sentenza. Nel 2008 guida un un nuovo fondo speculativo, Msmb Capital Management: è questo il suo trampolino di lancio per l’industria farmaceutica. Prima di diventare il capo della Turing, Shkreli ha fondato Retrophin nel 2011, una casa farmaceutica incentrata sulla cura di malattie rare. È stato estromesso dalla compagnia per uso improprio del denaro e alcune spericolate operazioni finanziarie in cui sono coinvolte il suo fondo d'investimenti, la Retrophin e la banca Merrill Lynch. Quest’estate la sua ex casa farmaceutica gli ha fatto causa e può esser costretto a risarcire più di 65 milioni di dollari. Ma Shkreli nega: «Hanno inventato questa storia assurda solo per portarmi via soldi».

La sua nuova creatura, Turing Pharmaceuticals, è stata avviata nel febbraio di quest’anno. Ancora una volta l’obiettivo sono le malattie gravi. «Vogliamo aiutare i pazienti per i quali non ci sono ancora cure efficaci», si legge sul sito ufficiale. Vende solo due farmaci, il Daraprim e il Vecamyl, usato per la cura dell’ipertensione. Shkreli ha acquistato ad agosto 2015 i diritti per la commercializzazione del farmaco che ha sollevato l'attenzione dei media e ha affermato che l’aumento del prezzo è giustificato dalla sua natura altamente settoriale: «Finora è stato come vendere una Aston Martin al prezzo di una bicicletta». Poi, dopo l'indignazione generale, alla quale si è accodata anche Hillary Clinton, il "Joker" ha deciso di recuperare uno straccio di dignità e, nell’ultima intervista sul network televisivo Abc ha dichiarato: «Abbiamo accettato di diminuire il prezzo del Daraprim per renderlo più abbordabile, ma in modo che ci consenta anche di far profitti, una piccola quantità di profitti. Pensiamo che questo sia un cambiamento sia ben accetto». Una storia a lieto fine, anche se il deve essere ancora comunicato nuovo prezzo “equo” del farmaco, e un precedente che getta ombre sempre più cupe sul diritto alla salute dell'umanità.




FONTE: Corriere.it

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Caso "Avastin", ipotesi di disastro doloso: quale confine fra "lucro" e "furto"?

Disastro doloso e associazione a delinquere. Sono questi, secondo quanto si apprende, i reati ipotizzati dalla Procura di Torino nell’ambito dell’inchiesta che ruota attorno al medicinale salvavista Avastin, per il quale l’antitrust ha sanzionato due grandi case farmaceutiche.

C’era un «piano» ben determinato e concertato tra Roche e Novartis per gettare un allarme ingiustificato sul farmaco meno costoso e far sì che gli oculisti non avessero, com’è a tutt’oggi, il permesso dall’Aifa (l’agenzia del farmaco) per utilizzarlo. Malgrado studi internazionali avessero riconosciuto che i rischi e gli effetti nella cura di maculopatie di Avastin (di Roche, all’epoca 80 euro, ora circa 10) e Lucentis (di Novartis, all’uscita 2.019 euro, ora circa 700) fossero equivalenti.

Sono sorprendenti le carte che hanno dato origine alla maximulta dell’Antitrust per i due colossi del farmaco, ora finite nei fascicoli anche della Procura di Torino, che da due anni lavora a 360 gradi sulla vicenda e ha già iscritto alcuni indagati ipotizzando un’associazione a delinquere per reati di vario genere, incluso l’aver fatto mancare le cure ai malati indigenti, e si avvia a chiudere il cerchio al più presto. E quella di Roma che due giorni fa ha aperto un fascicolo sul «patto» ipotizzando pure l’aggiotaggio e la truffa.

Sorprendono alla luce degli allarmi inascoltati degli oculisti all’Aifa e al ministero lanciati già dal 2009. Un carteggio tra il presidente della Soi (Società oculisti italiani) e l’Aifa, dimostra che i medici avevano messo nero su bianco l’equivalenza clinica dei due farmaci e avevano lanciato l’allarme sui pazienti per mesi lasciati senza cure perché Lucentis era troppo costoso per essere rimborsabile e non poteva essere somministrato in ospedale, ma l’Avastin non aveva il via libera dall’Aifa. Così, mentre Novartis fa sapere di non aver ricevuto nessuna comunicazione dalla Procura di Roma, come ovvio giacché il fascicolo è ancora contro ignoti, e di aver sempre rispettato «il quadro regolatorio nazionale ed europeo», il presidente della Soi Matteo Piovella chiede: «E ora cosa farà il ministro della Salute Beatrice Lorenzin? Ci permetterà finalmente di usare il farmaco meno costoso? E interverrà sull’Aifa che non ci ha dato ascolto lasciando per mesi nelle strutture pubbliche malati senza cura?». E la signora Tina, pensionata di 94 anni, indignata, segnala al Corriere: «Chi mi ridarà i 1.700 euro che ho dovuto tirar fuori dalla mia pensione per il farmaco che la clinica convenzionata non mi passava?».

Partono dal febbraio 2009 gli allarmi inviati dal presidente Soi Piovella al presidente dell’Aifa Pani e al suo predecessore Guido Rasi. Il massimo interlocutore scientifico dell’oftalmologia italiana scrive che «nel perseguire l’obiettivo primario di tutela della salute oculare dei cittadini ritiene necessario non escludere dalla legge il farmaco Avastin». Aggiunge che «non ci sono evidenze di effetti avversi» e che tutte le «comparazioni non hanno riscontrato nessuna differenza» tra Avastin e Lucentis. Niente. Il 18 giugno Piovella avverte del «grave e ingiustificato vuoto di trattamento rimborsabile». Specifica che «l’autosufficienza di migliaia di pazienti è una responsabilità a cui non è possibile sottrarsi». Nulla. Scrive ancora, e ancora. Il 13 luglio 2011 torna a segnalare il «cavillo giuridico» che impedisce l’uso del «farmaco gemello» e segnala «l’enorme spreco» di denaro e il mancato «trattamento dei malati svantaggiati». Il 29 febbraio 2012 segnala a Pani lo studio indipendente Usa che testimonia l’«equivalenza» dei farmaci e sottolinea «con il costo del trattamento con Lucentis di un solo paziente se ne potrebbero curare 60 con Avastin». Nulla. Il 2 febbraio 2012 segnala al ministero della Salute il rischio «di danni irreversibili alla vista per 2 milioni di pazienti». Un carteggio che prosegue tra i «sospetti effetti avversi» sostenuti ancora ieri dall’Aifa. Intanto nel novembre 2011 gli avvocati Giorgio e Giancarlo Muccio dell’Aiudapds (associazione di medici di day surgery) presentano il primo esposto che finirà all’Antitrust.

Contemporaneamente si svolgeva l’«attività» di Roche e Novartis per «creare ad arte inesistenti differenze di pericolosità», scrive l’Antitrust, basato su una «comunicazione efficace, convegni, finanziamento di pubblicazioni di revisioni degli studi comparativi, articoli». Ci sono le mail tra l’amministratore delegato della Roche che chiede al responsabile farmacovigilanza dell’azienda dell’«eventuale esistenza e consistenza di eventi avversi». E l’altro replica: «Ho guardato nel database di Aifa, ci sono tredici segnalazioni delle quali quattro sono casi di letteratura inseriti da noi. Le altre nove provengono dal Nord dove storicamente si segnala di più». Praticamente zero. In una mail di inizio 2013 nell’«intento di difendere le vendite di Lucentis in Francia e Italia» raccomanda metodi spicci: «generando e comunicando preoccupazioni per la sicurezza di Avastin».

FONTE: Corriere.it

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Federfarma: irreperibili farmaci importanti in Italia come antitumorali, eparine, antipsicotici e broncodilatatori

Il mercato parallelo dei farmaci in Paesi europei più redditizi provoca a Roma, e in tutta Italia, "una vera e propria emergenza", al punto che risultano irreperibili farmaci come antitumorali, eparine, antipsicotici e broncodilatatori. Lo denuncia Federfarma Roma, che dopo l'esposto in Procura a luglio, ieri ha scritto all'Agenzia Italiana del Farmaco.

Federfarma Roma chiede "immediati provvedimenti" per evitare ulteriori contingentamenti di medicinali che metterebbero a rischio la salute e la vita stessa dei cittadini. "A distanza di sei mesi nulla è cambiato, anzi la situazione è peggiorata", si legge nella lettera del presidente dell'associazione, Franco Caprino, che evidenzia come siano oramai "tantissime le farmacie a Roma che si lamentano per l'assenza di molti di questi farmaci".

Il vantaggio per chi opera nel mercato parallelo, che siano aziende produttrici, grossisti o farmacie con autorizzazione all'ingrosso, è meramente economico: l'esportazione viene infatti effettuata solo per quei farmaci che in Italia hanno un prezzo al pubblico/farmacia inferiore rispetto a quello degli altri Paesi europei, guadagnando così sulla plusvalenza che si matura nel vendere il farmaco sul territorio estero.

"Per questo - aggiunge Caprino - chiediamo un intervento deciso per arginare il fenomeno dell'export parallelo, ipotizzando addirittura il blocco temporaneo delle esportazioni parallele, così da poter garantire la continuità terapeutica a migliaia di cittadini oramai costretti ad affannose ricerche per i farmaci che quasi sempre sono poi introvabili".

FONTE: Repubblica.it

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I FANS sotto accusa a Oxford: il loro abuso aumenta rischi di infarto?

L'assunzione prolungata di dosi elevate di alcuni farmaci antinfiammatori non steroidei (i Fans) aumenta il rischio di infarto. A confermare quanto già suggeriti ai risultati di ricerche precedenti è un'analisi pubblicata da un gruppo di ricercatori dell'Università di Oxford (Regno Unito) sulle pagine di Lancet. Rielaborando i dati relativi a più di 350 mila persone, raccolti in 639 studi differenti, Colin Baigent e colleghi hanno scoperto che un consumo eccessivo di diclofenac e ibuprofene è pericoloso per la salute del cuore. “Aumentano il rischio di malattie cardiovascolari –spiega Baigent – causando circa 3 infarti in più all'anno ogni 1000 pazienti trattati, uno dei quali potrebbe essere fatale”.

Il problema non deve essere generalizzato per diverse ragioni, prima fra tutte il fatto che questo effetto non è associato a tutti i Fans. Lo stesso studio ha infatti dimostrato che un altro antinfiammatorio non steroideo, il naprossene, non aumenta il rischio di avere un attacco cardiaco. Inoltre, come sottolinea Shannon Amoils, esperta della British Heart Foundation, “le persone che assumono sporadicamente antidolorifici non devono preoccuparsi troppo”.

Tuttavia, in alcuni individui i rischi associati all'uso frequente e massiccio di Fans sono maggiori. Si tratta delle persone che già di per sé convivono con un elevato rischio di infarto e di coloro che hanno bisogno di assumerne regolarmente e in grandi quantità. Queste ultime, consiglia Amoils, “dovrebbero parlare con il loro medico di quale farmaco sia la soluzione preferibile per loro”.

Infine, una categoria particolarmente a rischio sono i pazienti che soffrono di artrite, che in molti casi assumono elevate dosi di Fans per lunghi periodi. Alan Silman, direttore medico di Arthritis Research UK, consiglia acnhe a loro di non preoccuparsi eccessivamente per questi risultati, ma di chiedere un parere al proprio medico curante.

FONTE: Il Sole 24 Ore
AUTRICE: Silvia Soligon

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Fine della scoperta di nuovi farmaci? Fra crisi economica e necessità di cambiamenti culturali...

Circa mezzo secolo fa, nel periodo d'oro dell'industria farmaceutica, i bassi costi di ricerca e produzione nonchè la spinta di un nuovo modello industriale basato sulla serrata concorrenza hanno permesso un continuo progredire della ricerca farmacologica, la quale a sua volta ha concesso un numero infinito di pillole a scopo terapeutico, dal controllo della pressione arteriosa al controllo della glicemia fino alla risoluzione delle infezioni batteriche. Attualmente però, proprio a causa della crisi economica dovuta a impoverimento di risorse delle nazioni, tale modello economico e culturale è in difficoltà: il costo per portare un nuovo farmaco sul mercato si aggira sul miliardo di dollari, con un processo che può durare oltre 15 anni. Quasi del tutto abbandonate le strade della ricerca farmacologica "pubblica", le industrie più conosciute del settore stanno affrontando a sua volta un periodo di crisi economica e il taglio continuo dei budget sta distruggendo il solido telaio su cui si basavano le operazioni più comuni. La conferma arriva dalla preoccupazione espressa da molti rappresentanti mondiali del mondo accademico nonchè molti gruppi di pazienti, i quali temono non più un allungamento ma una vera e propria cancellazione di quei progetti la cui possibile realizzazione potrebbe portare benefici terapeutici a molte malattie attualmente insolute.

Ad essere colpite maggiormente sono le malattie con bassa frequenza di soggetti colpiti. Se da un lato gli sforzi economici residui della ricerca si stanno concentrando su quelle malattie a larga diffusione mondiale, dall'altro si sta concretizzando un abbandono totale di quei percorsi che potrebbero portare a soluzioni per malattie coinvolgenti una frequenza bassa di pazienti, con il risultato di una disastrosa "selezione naturale".

Inoltre, proprio in quest'ultimo decennio si sta concretizzando il timore espresso da tanti ricercatori in merito allo sviluppo di una farmaco-resistenza generalizzata: molti ceppi batterici stanno "emergendo" in quanto resistenti ai più comuni farmaci antibiotici.

Lo scorso anno il direttore generale dell'OMS (Organizzazione Mondiale della Sanità) Margaret Chan ha avvertito che il mondo stava andando verso una "era post-antibiotica" ed espresse il timore che molte infezioni comuni potrebbero non avere più una cura valida e quindi potrebbero ancora una volta "uccidere senza sosta". Una regressione al passato davvero non auspicabile.

Infine, ulteriore problema segnalato dall'OMS e da considerare: l'aumento generalizzato dell'età media sta causando un incremento dell'incidenza delle patologie neurologiche quali ad esempio Alzheimer e Parkinson, dove tuttora vi è una carenza di farmaci a efficacia sicura, da cui un ulteriore "peso" per la ricerca.

Il vecchio modello della ricerca farmacologica non funziona più bene. Il modello è inefficiente. Nove volte su dieci, molecole che mostrano la promessa in fase precoce sono destinati al fallimento nei processi successivi. Il cosiddetto "Blockbuster method" - che impegna ingenti somme di denaro per trovare un farmaco che promette di trattare una parte enorme della popolazione, e generando cosi un ritorno di denaro per coprire altre perdite sperimentali - non può più sostenere il settore, perchè il denaro non va più a coprire le perdite sperimentali ma le perdite di settore.

Ma è tutta colpa della crisi economica? Con una opinione controversa, Chas Bountra, professore di medicina traslazionale all'Università di Oxford, accusa i rallentamenti del ritmo di ricerca alla scarsa possibilità di approfondire la conoscenza molecolare umana: "Non capiamo abbastanza di malattie umane o abbastanza sulla modalità d'azione dei farmaci esistenti. Prendete per esempio il paracetamolo. Tutti noi lo prendiamo, tutti noi sappiamo dei suoi effetti collaterali ad alte dosi, ma non sappiamo ancora esattamente con precisione quale sia il suo sito molecolare d'azione. E se non siamo in grado di appurarlo, come possiamo progettare molecole migliori e quindi meno inclini a controindicazioni? Trovare nuove proteine o geni del corpo che possano essere indicate come obiettivi di un farmaco senza possibili ripercussioni ha, attualmente, le probabilità di una vincita ad una lotteria. Ci sono più di 20.000 proteine ​​nel corpo umano, e nessuna di queste proteine ​​potrebbe essere un obiettivo per la scoperta di un nuovissimo farmaco. La nostra capacità, anche nel 2012, per essere in grado di dire una proteina sta andando a lavorare in questo gruppo di pazienti o un sottoinsieme di pazienti, è spaventosamente bassa".

Un'altra minaccia al mondo della ricerca farmacologica è la duplicazione. "Noi ricercatori non pubblichiamo i nostri fallimenti, o se le facciamo pubblicare, si pubblicano troppo tardi. Di conseguenza altri accademici, le altre aziende, continuare a lavorare sullo stesso obiettivo, continuare a sprecare risorse e le carriere e esporre i pazienti a molecole che hanno una probabilità di fallimento elevata" dichaira il prof Bountra.
 
Il Prof. Patrick Vallance, presidente di ricerca e sviluppo di prodotti farmaceutici della famosa industria GlaxoSmithKline, pensa che il settore stia diventando sempre più aperto: "Una delle cose che abbiamo fatto è di dichiarare pubblicamente ogni passo della nostra attività di ricerca e sviluppo. E mentre pubblichiamo i nostri risultati, rendiamo i nostri protocolli disponibili ai revisori. Questo modo di agire è di aiuto per dare una migliore visibilità di ciò che è in cantiere". Per esempio, la GlaxoSmithKline ha messo 13.500 "strutture molecolari" che hanno il potenziale di uccidere la malaria a conoscenza di pubblico dominio. Prof Vallance dice che l'azienda ha agito così perché la dispersione di risorse per fenomeni di duplicazione è un "problema difficile da decifrare". E aggiunge: "Perché non permettere a chiunque di dare un'occhiata a questi composti e vedere se si può pensare a qualcosa di più intelligente di quanto stiamo facendo, e vedere se riescono a raggruppare in un certo modo o individuare un modello che abbiamo perso?", ma, sostiene, dobbiamo essere realistici su questo punto: "Ci sarà sempre un certo grado di sovrapposizione, perché a crearla è la stessa concorrenza fra industrie". Per la cronaca, anche il gruppo del prof Bountra di Oxford ha preso la decisione di pubblicare tutti i loro successi e fallimenti.

Il professor Paul Workman dell'Istituto di ricerca sul cancro punta ad un altro tema scottante: "Con i problemi della crisi finanziaria si è sviluppata una sorta di vuoto che molti di noi descrivono come "la valle della morte". Questa è la valle tra ricerca di base e l'innovazione da un lato, e il beneficio per il paziente e il successo commerciale dall'altro, con questo abisso in mezzo in cui vi è una mancanza di fondi e i numerosi casi di fallimento".

Lo studioso inglese è comunque ottimista sul fatto che la scienza possa ancora progredire e portare nuove opportunità di successo, ma il problema di fondo è che "la scienza ci sta portando nella direzione opposta ai farmaci generici di successo, cioè ci sta spingendo verso la medicina "personalizzata". Questo significa che in un futuro non lontano si potrà identificare il paziente a cui il principio attivo usato per la terapia può dare benefici semplicemente attraverso un test genetico del suo DNA. Tuttavia, solo un piccolo numero di pazienti potrebbe beneficiare di una determinata terapia, ma ne trarrà beneficio in modo ottimale.

E' necessario quindi un cambiamento culturale. Ciò che il mondo accademico sta sostenendo da qualche anno è la necessità di un nuovo modello che veda nella stretta collaborazione fra differenti gruppi di ricerca al fine di concentrare le poche risorse economiche e umane rimaste in tale campo e ridurre al minimo gli sprechi di tempo e denaro. Tale collaborazione dovrebbe attuarsi solo nelle fasi iniziali, in quanto nelle fasi avanzate di sviluppo una concorrenza "commerciale" e "industriale" è inevitabile, come affermato dallo stesso prof Workman: "Ci sarà una forte concorrenza per ottenere il miglior primo farmaco, per essere sicuri di fare il processo giusto e mostrare di possedere e poter vendere la migliore medicina".

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