Distrofia di Duchenne: nuove speranze da una ricerca della IRCCS "E. Medea"

Nuove speranze arrivano da un cocktail di farmaci per la cura della distrofia muscolare di Duchenne. Per il momento si tratta di uno studio effettuato sui topi, ma ha dato buoni risultati permettendo di rallentare la progressione della malattia. La ricerca, guidata dall'IRCCS "E. Medea" in collaborazione con ricercatori dell'Università di Milano, dell'Azienda Ospedaliera L. Sacco e dell'IRCCS San Raffaele passa ora alla fase clinica con il reclutamento, appena conclusosi, di un gruppo di pazienti distrofici adulti presso l'IRCCS Medea stesso.

Secondo tale equipe di scienziati, praticando una terapia medica a base di un FANS combinato con un altro farmaco in grado di rilasciare nitrossido, si sarebbe osservato un miglioramento del paziente nei confronti dello sforzo muscolare. Parliamo chiaramente di studi sperimentali, per lo più effettuati su topi, ma sicuramente molto promettenti perché probabilmente prossimi ad essere applicati su una forma di distrofia muscolare quale di fatto è la distrofia muscolare di Duchenne umana. Lo studio è stato finanziato da Telethon Italia e Association Francaise contre les Myopathies ed e’ stato pubblicato dalla rivista British Journal of Pharmacology. La sperimentazione e’ durata un anno e ha riguardato un campione murino affetto da una forma di distrofia muscolare severa.

Ma c’è un altro dato promettente in tale studio e riguarda il fatto che si sarebbe potuto dimostrare che utilizzando i due farmaci in combinazione l’effetto terapeutico si è mantenuto costante per tutta la durata del trattamento, facendo rallentare il decorso clinico che è correlato con la malattia cronica su base genetica quale si ascrive la distrofia muscolare. Non manca anche quel minimo di scetticismo da parte degli scienziati quando considerano che, affinché si possa discutere di brillanti risultati, la metodica terapeutica dovrà essere applicata prima in umana.

“Il nostro intento è quello di identificare approcci farmacologici innovativi capaci in se stessi di rallentare il decorso della malattia ma che possano anche fornire sostegno adeguato alla terapia cellulare - spiega Clementi - abbiamo riscontrato in questa combinazione proprietà farmacologiche importanti, che possono migliorare il quadro patologico e agire in sinergia terapeutica con le cellule staminali”. Grazie al sostegno economico di Parent Project onlus Italia e dell’Irccs "E Medea", la tollerabilità e sicurezza del trattamento combinato con questi farmaci sono ora in studio clinico - il cui reclutamento si è chiuso - in un gruppo di pazienti distrofici adulti presso l’Irccs Medea stesso".