Spagna: anemia di Fanconi curata con cellule staminali IPS tratte dalla cute

Le cellule staminali della "terza via" avanzano di slancio verso l'applicazione medica. Sono le cellule iPS (induced pluripotent stem cells), che si ottengono riprogrammando semplici cellule della pelle o dei capelli, ma che sono versatili quanto quelle embrionali. Il gruppo di Juan Carlos Izpisua del Centro di Medicina Rigenerativa di Barcelona (CMRB) è riuscito a ottenere cellule iPS di un malato d'anemia di Fanconi -rara malattia ereditaria- e a correggerne il difetto genetico. Le cellule curano l'anemia in modelli animali, e sono geneticamente identiche al paziente. Su Nature, gli autori spiegano d'aver impiegato cellule della pelle del paziente d'anemia di Fanconi -che distrugge le cellule staminali ematopoietiche incaricate di rinnovare i globuli rossi e bianchi del sangue. "Il trattamento attuale per questi pazienti è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche sane, provenienti dal midollo osseo o dal cordone ombelicale di un donatore compatibile, possibilmente un famigliare", spiega Izpisua. Da due anni l'equipe persegue la creazione di cellule iPS che in futuro possano sostituire le cellule malate del paziente. "Ciò implica correggere la malattia delle cellule, poichè tornare e inserirgli cellule malate non migliorerebbe la sua malattia". "Ora dimostriamo che è possibile ottenere cellule iPs del paziente, correggerle e utilizzarle per produrre cellule ematopoietiche sane e del tutto compatibili con lui". Il gruppo ha collaborato con i laboratori di Juan Bueren del CIEMAT di Madrid e con Jordi Surrallés dell'Università Autonoma di Barcelona -due gruppi di riferimento mondiale nel campo dell'anemia di Fanconi. Izpisua e il coautore Angel Raya insistono sul fatto che il risultato è il trattamento dell'anemia di Fanconi nel modello animale. Testimonia della validità della tecnica impiegata, ma "ancora c'è un lungo cammino da fare prima che questa strategia possa essere usata per trattare i pazienti in modo efficace e sicuro".

FONTE: Aduc